AI辅助基因编辑 罕见病治疗迎来新突破
发布时间：2025-07-25
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华大基因与腾讯AI Lab联合团队今日在《细胞》杂志发表论文，宣布通过AI预测基因编辑位点的技术，成功修复了导致脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因突变，编辑效率提升至92%。
研究团队介绍："AI系统分析了数十万个人类基因组变异样本，能精准预测哪些位点编辑后不会引发脱靶效应。在动物实验中，治疗组的运动能力恢复达到正常水平的85%。"
该技术已开始应用于其他单基因遗传病研究，预计2026年进入临床试验阶段。业内人士认为，这标志着AI正在改变基因治疗领域的研究范式，有望大幅缩短新疗法开发周期。
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