AI设计蛋白质药物 渐冻症治疗获突破
发布时间：2025-07-25
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上海科技大学团队今日在《细胞》发表成果，通过AI蛋白质设计平台开发出可穿透血脑屏障的治疗性蛋白，在动物实验中使渐冻症(ALS)病情进展延缓70%，为全球首例。
论文显示：AI设计了能特异性结合运动神经元的蛋白结构，并优化了穿越血脑屏障的氨基酸序列。最突破的是使药物半衰期从2小时延长至36小时，大幅降低给药频率。
该分子已获中美药监机构孤儿药资格，预计2027年进入临床。这标志着AI驱动生物医药研发进入新阶段。
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