AI设计蛋白质药物 渐冻症治疗获重大突破
发布时间：2025-07-26
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上海科技大学团队今日在《细胞》发表成果，AI设计的治疗性蛋白在动物实验中使渐冻症(ALS)病情进展延缓75%，为全球首例可穿透血脑屏障的该类型药物。
论文显示：AI优化了氨基酸序列使其特异性结合运动神经元，同时具备穿越血脑屏障能力。最突破的是使药物半衰期延长至48小时，大幅降低给药频率。该分子已获中美孤儿药资格。
预计2027年进入临床。这标志着AI驱动生物医药研发进入新阶段，可能改写神经退行性疾病治疗格局。
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