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AI辅助渐冻症药物研发 临床II期结果超预期

发布时间:2025-07-25

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上海科技大学今日公布,AI设计的治疗性蛋白在渐冻症(ALS)临床II期试验中,使患者运动功能衰退减缓78%,远超预期目标。这是全球首个进入临床后期的AI原创神经药物。

论文显示:AI优化了氨基酸序列使其穿透血脑屏障,同时靶向运动神经元。最突破的是半衰期延长至72小时,大幅降低给药频率。美国FDA已授予突破性疗法认定。

预计2027年完成III期试验。这标志着AI制药在重大难治疾病领域取得实质性突破。

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