AI辅助渐冻症药物研发 临床II期结果远超预期
发布时间：2025-07-26
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上海科技大学今日公布，AI设计的治疗性蛋白在渐冻症(ALS)临床II期试验中，使患者运动功能衰退速度减缓81%，远超65%的预期目标。这是全球首个进入临床后期的AI原创神经药物。
论文显示：该蛋白能穿透血脑屏障并特异性结合运动神经元，半衰期延长至80小时。美国FDA已授予突破性疗法认定，欧盟EMA启动快速审批通道。
预计2027年完成III期试验。专家认为，这标志着AI制药在重大难治疾病领域取得实质性突破，将改写神经退行性疾病治疗格局。
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